摘要:戈洛迪森(golodirsen)的用法用量及副作用,戈洛迪森(golodirsen)的副作用主要包括肝功能异常、出血、过敏反应和肌无力。在接受戈洛迪森治疗期间,需要定期监测肝功能、出血情况,并注意避免过度运动。如果出现过敏反应,应立即停止使用并就医。使用戈洛迪森时应遵循医生的建议和指导,以确保药物的有效性和安全性。
戈洛迪森(golodirsen)的用法用量及副作用,戈洛迪森(golodirsen)的副作用主要包括肝功能异常、出血、过敏反应和肌无力。在接受戈洛迪森治疗期间,需要定期监测肝功能、出血情况,并注意避免过度运动。如果出现过敏反应,应立即停止使用并就医。使用戈洛迪森时应遵循医生的建议和指导,以确保药物的有效性和安全性。
戈洛迪森(golodirsen)是一种用于治疗已确诊患有杜氏肌营养不良症(DMD)基因突变并且适合外显子53跳跃的患者的药物。杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性肌肉疾病,主要影响男孩,导致肌肉逐渐衰退,最终导致失能。戈洛迪森是一种外显子跳跃诱导药物(Exon-skipping agent),通过促进基因剪接的方式修复杜氏肌营养不良症的基因缺陷。
1. 用法:
戈洛迪森通常通过肌肉注射的方式给予患者使用。注射部位可以是大腿或上臂。治疗方案应由医生根据患者的具体情况制定,并根据患者的年龄、体重和临床状况进行个体化调整。患者和家属应接受专业医生的指导,并按照医嘱正确使用戈洛迪森。
2. 用量:
戈洛迪森的用量应根据患者的体重和个体化特点进行调整。医生会计算出每个疗程的合适剂量,并在注射过程中进行监测。通常情况下,戈洛迪森需要每周注射一次,连续使用一段时间,以保持其疗效。
3. 副作用:
使用戈洛迪森可能会引起一些副作用。常见的副作用包括注射部位的疼痛、瘙痒、红斑和肿胀。这些反应通常是轻度和暂时的,并且会在治疗继续进行时逐渐减轻。患者和家属应密切观察患者的状况,并在出现任何不适或严重不良反应时立即告知医生。
除了常见的副作用外,戈洛迪森在极少数情况下可能引发更严重的副作用,例如过敏反应或注射部位感染。如果患者出现呼吸困难、过敏反应症状、发热或明显的注射部位红肿等不寻常症状,应立即就医并告知医生。
戈洛迪森是一种用于治疗已确诊患有杜氏肌营养不良症基因突变并且适合外显子53跳跃的患者的药物。患者和家属在使用戈洛迪森时应注意遵循医生的指导,并及时告知医生任何不良反应。
注射液
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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