高级医学编辑,临床医学硕士
摘要:戈洛迪森(golodirsen)药物相互作用是什么,戈洛迪森(golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症(DMD)的药物,通过增加肌球蛋白的生产来帮助治疗DMD。戈洛迪森的作用机制是一种外显子跳跃治疗药物,可促进DMD患者缺失的外显子的剪切和连接,并在翻译过程中产生相对较小的蛋白质。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
戈洛迪森(golodirsen)药物相互作用是什么,戈洛迪森(golodirsen)是一种治疗杜克肌营养不良症(DMD)的药物,通过增加肌球蛋白的生产来帮助治疗DMD。戈洛迪森的作用机制是一种外显子跳跃治疗药物,可促进DMD患者缺失的外显子的剪切和连接,并在翻译过程中产生相对较小的蛋白质。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高,极大地提高了患者的生活质量。
戈洛迪森(Golodirsen)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物,它专门适用于那些已经确诊为DMD,且基因突变导致外显子53跳跃的患者。戈洛迪森是一种肌肉肌酸激酶(Dystrophin)外显子53的短脱靶治疗药物,可通过修复基因突变引起的外显子跳跃,从而帮助恢复或增强正常的合成Dystrophin蛋白的能力。
1. 戈洛迪森的作用机制
戈洛迪森的作用机制是通过促进外显子53的跳跃来恢复Dystrophin的合成。杜氏肌营养不良症是由于Dystrophin基因的突变导致的,这使得身体无法正常合成Dystrophin蛋白,从而导致肌肉逐渐受损。戈洛迪森通过导入外源RNA分子,可以促使被突变基因跳过的外显子53重新参与到mRNA剪接中,使得合成的Dystrophin蛋白恢复到相对正常的水平。
2. 药物相互作用的概念
药物相互作用是指两种或更多药物在共同使用时对彼此的作用和反应产生影响的现象。这些相互作用可能会改变药物的吸收、分布、代谢和排泄,从而影响药物的疗效、毒性和安全性。
3. 戈洛迪森的药物相互作用
尽管目前的文献中并没有明确报告戈洛迪森与其他药物之间的相互作用,但在使用戈洛迪森治疗DMD的患者时,仍然需要谨慎考虑潜在的相互作用。这是因为其他同时使用的药物可能会干扰戈洛迪森的吸收、代谢和排泄,从而影响其疗效或增加不良反应的风险。
4. 咨询医生并遵循药物说明书
对于那些正在接受戈洛迪森治疗的患者,最好在使用其他药物或治疗方法之前咨询医生。医生可以根据患者的具体情况评估药物相互作用的潜在风险,并提供适当的建议。此外,患者需要仔细阅读和遵循戈洛迪森的药物说明书,按照医生的建议正确使用药物,以最大程度地确保其安全和有效性。
总而言之,戈洛迪森是一种用于治疗DMD的药物,特别适用于那些基因突变导致外显子53跳跃的患者。虽然目前对戈洛迪森与其他药物之间的相互作用了解有限,但仍需要谨慎考虑其他药物可能对戈洛迪森疗效和安全性产生的影响。在接受戈洛迪森治疗的患者应该咨询医生并遵循药物说明书的指导,以确保药物的正确使用和最佳效果。
注射液
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
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