问题戈洛迪森(golodirsen)在国内上市了吗

戈洛迪森(golodirsen)在国内上市了吗,戈洛迪森(golodirsen)在美国的上市时间是2019年12月，目前国内未上市。

戈洛迪森（golodirsen）是一种用于治疗已确诊患有杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症，简称DMD）且适合外显子53跳跃的基因突变患者的药物。国内是否已经上市销售戈洛迪森尚不得而知。以下是有关戈洛迪森在国内上市的相关信息：

1. 戈洛迪森的疗效：

戈洛迪森是一种经过基因修饰的核酸药物（噬菌体介导修饰的人工合成siRNA），旨在恢复DMD基因的正常功能。它适用于患有DMD的患者，这种疾病会导致肌肉逐渐退化，影响患者的日常活动能力。戈洛迪森的治疗方法针对患者基因突变中的外显子53跳跃问题，帮助修复基因突变，恢复蛋白质的产生，从而减轻患者的病情。

2. 国内临床研究情况：

戈洛迪森目前在国内的临床研究仍然较为有限，尚未得到国内药品监管部门的正式批准。具体是否已经进行了国内的临床试验、研究结果如何以及是否已经提交审批申请，我们尚无法确认。

3. 世界范围内的批准情况：

戈洛迪森已经获得一些国家和地区的批准，例如美国食品药品监督管理局（FDA）已于2019年批准其上市销售。其他国家和地区也在根据戈洛迪森在临床试验中的疗效和安全性进行评估，并相应作出批准与否的决定。

4. 国内杜氏肌营养不良症患者的治疗选择：

对于国内患有杜氏肌营养不良症的患者，目前临床上主要采用的是对症治疗、康复训练和家庭支持等方式。尽管戈洛迪森在一些国家已获得批准，但在国内相关政策和流程尚不明确的情况下，该药物是否在国内上市仍存在着不确定性。

尽管戈洛迪森作为治疗DMD的新型药物在一些国家已经有了进展和应用，但在国内的状况尚不明确。为了确保患者能够及时获得适当的治疗，监管部门和医药企业需要加强努力，推动相关临床研究和药物审批程序，争取早日将戈洛迪森纳入国内的治疗选择，给患者带来更多希望和康复机会。

戈洛迪森的相关介绍

杜氏肌营养不良症

说明书