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问题kaftrio(Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor)是什么时候上市的

kaftrio(Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor)是什么时候上市的

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提问时间: 2024-01-14 14:38:21
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kaftrio(Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor)是什么时候上市的,kaftrio(Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor)于2019年10月21日获得FDA批准上市。目前国内未上市。

随着科学技术的不断发展,越来越多的创新药物被研发出来,为疾病的治疗提供了新的希望。其中,kaftrio(Elexacaftor Tezacaftor Ivacaftor)作为一种治疗囊性纤维化患者的新药,备受关注。那么,kaftrio是什么时候上市的呢?

1. 为什么囊性纤维化患者需要kaftrio

囊性纤维化(Cystic Fibrosis,CF)是一种常见的遗传性疾病,它主要影响呼吸系统、消化系统和生殖系统。患者的囊腺细胞因基因突变而无法正常分泌稠密黏液,导致黏液在身体内逐渐堆积,损害多个器官的功能。这些黏液积聚会引起呼吸道感染、肺功能下降、消化系统问题和生殖健康障碍,严重影响患者的生活质量和寿命。

2. kaftrio的研发及作用机制

kaftrio是一个复合药物,由Elexacaftor、Tezacaftor和Ivacaftor三种成分组成。其研发旨在改善囊性纤维化患者的病情,并提高他们的生活质量。

具体来说,Elexacaftor和Tezacaftor能够增加CFTR蛋白在细胞表面的表达,从而促进黏液的濡润和排出。而Ivacaftor则能够增强CFTR蛋白的功能,帮助其更好地调节离子的运输。这三种成分的联合应用可以有效地纠正CFTR蛋白的缺陷,从而改善囊性纤维化患者的病情。

3. kaftrio的上市时间

kaftrio于2019年在欧洲得到了批准,并开始用于治疗12岁及以上的囊性纤维化患者。此后,它也逐渐在其他国家和地区获得了批准,并纳入该地区的囊性纤维化治疗指南中。

目前,kaftrio已经成为治疗囊性纤维化的重要药物之一,为该疾病的患者带来了激动人心的好消息。通过改善黏液的排出和细胞功能,kaftrio有效地减轻了患者的症状,并延长了他们的寿命。

4. 结语

kaftrio的上市为囊性纤维化患者带来了新的希望,给他们提供了一种有效治疗疾病的选择。作为一种复合药物,kaftrio通过调节CFTR蛋白的功能和表达,改善了囊性纤维化患者的病情。虽然kaftrio的研发历程犹如一段艰辛的旅程,但它的问世为数以千计的囊性纤维化患者带来了福音。随着科学的进一步发展,相信研究人员将会不断探索新的治疗方案,为囊性纤维化患者带来更多的福祉。

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  • kaftrio基本信息

    kaftrio
    • 剂型:

      片剂

    • 厂家:

      美国Vertex Pharmaceuticals

    • 适应症:

      治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者

回答时间:2024-01-14 14:43:09

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