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依特立生(Eteplirsen)Exondys51的适应症和用法用量

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依特立生(Eteplirsen)Exondys51的适应症和用法用量,依特立生(Eteplirsen)适用于：杜氏肌营养不良症患者。依特立生(Eteplirsen)推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。

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2023-12-23 15:46:49 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生(Eteplirsen)Exondys51的适应症和用法用量,依特立生(Eteplirsen)适用于：杜氏肌营养不良症患者。依特立生(Eteplirsen)推荐剂量为30mg/kg，通过串联0.2微米过滤器，在35-60min内静脉输注给药，每周一次。

依特立生（Eteplirsen）Exondys51是一种由FDA批准的新药，用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne肌营养不良症）。下面是有关该药物的适应症和用法用量的详细介绍。

1. 适应症概述

杜氏肌营养不良症是一种罕见而进行性的遗传性疾病，主要影响男性患者。患者体内缺乏一种叫做肌营养不良素（dystrophin）的蛋白质，这导致肌肉进行性退化和衰弱。依特立生（Eteplirsen）Exondys51是一种外源性核酸药物，通过增加肌营养不良素的产生来治疗这种疾病。

2. 用法用量介绍

依特立生（Eteplirsen）Exondys51是通过静脉输注给予的药物，以下是其用法用量的基本指导：

1. 剂型和给药途径

依特立生（Eteplirsen）Exondys51是一种冻干粉末，需要配制成溶液后通过静脉输注给予患者。

2. 适用人群

依特立生（Eteplirsen）Exondys51适用于年龄在5岁及以上，且患有可通过基因检测确认的Duchenne肌营养不良症的患者。该药物主要适用于那些具有可引导基因错配修复（gene-approvable revertant）的基因突变。

3. 用量和治疗周期

依特立生（Eteplirsen）Exondys51的常规推荐剂量为每千克体重30毫克药物，每周一次。根据患者的具体情况和临床医生的建议，治疗周期可能有所不同。通常建议在开始治疗前进行临床评估，并根据患者的体重、身体状况和严重程度来制定适当的用量计划。

4. 注意事项和监测

在使用依特立生（Eteplirsen）Exondys51进行治疗时，患者需要接受常规的医学监测和临床评估。这包括监测患者的病情进展、肌肉功能、运动能力和安全性等方面。有时候，医生可能还会考虑结合其他治疗方法来最大程度地改善患者的症状和生活质量。

依特立生（Eteplirsen）Exondys51是FDA批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症的新药。该药物通过增加肌营养不良素的产生，有助于延缓疾病的进行性发展。使用依特立生（Eteplirsen）Exondys51需要严格按照医生的建议和监测来确定剂量和治疗周期，并进行定期的临床评估。对于患有杜氏肌营养不良症的患者来说，这一药物有望为他们带来新的治疗选择和希望。

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杜氏肌营养不良症
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2023-12-23 15:46:49 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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