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摘要: 依特立生(eteplirsen)是用于治疗 Duchenne 肌肉萎缩症(DMD)的一种基因疗法。在使用这种疗法的过程中,许多患者会有一些疑问:依特立生每次应该吃多少?如何正确用药? 首先,我们需要了解依特立生是如何使用的。这是一种注射剂,一般经过胸肌注射。据研究表明,依特立生的最佳剂量是...
依特立生(eteplirsen)是用于治疗 Duchenne 肌肉萎缩症(DMD)的一种基因疗法。在使用这种疗法的过程中,许多患者会有一些疑问:依特立生每次应该吃多少?如何正确用药?
首先,我们需要了解依特立生是如何使用的。这是一种注射剂,一般经过胸肌注射。据研究表明,依特立生的最佳剂量是每周30毫克/公斤。
但是,每次注射的量应该根据患者的体重而定。例如,如果一个15公斤的孩子需要用这种药物,那么每次注射的量应该是15公斤*0.03=0.45毫克。因此,对于每个患者,每次注射的剂量应该是不同的。
此外,我们还需要注意注射的频率。依特立生的治疗方案是每周注射一次,而且需要一直维持治疗。这就要求患者和家长要严格按照指示来进行治疗,不能随意中断或改变治疗方案。
此外,如何正确储存依特立生也是一个非常重要的问题。这种药物需要在冷藏条件下储存,并保持在2-8摄氏度的温度范围内。同时,药物也应该避免受到阳光直射或长时间暴露在高温环境下。
总之,正确使用依特立生是治疗 DMD 的关键。患者和家长应该严格按照医生的指示来使用这种药物,并将药物存储在正确的环境中,以保证最佳的治疗效果。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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