高级医学编辑,药理学硕士
摘要:然而,正如所有药物一样,依特立生也存在潜在的副作用。根据FDA的批准文件,依特立生可能引起注射相关的不良反应,包括发热、呼吸急促、呼吸困难、头痛和尿路感染等。此外,还有一些病例报告表明在接受依特立生治疗的患者中,还可能出现注射部位红肿、瘀斑、瘀伤和局部感染等副作用。
然而,正如所有药物一样,依特立生也存在潜在的副作用。根据FDA的批准文件,依特立生可能引起注射相关的不良反应,包括发热、呼吸急促、呼吸困难、头痛和尿路感染等。此外,还有一些病例报告表明在接受依特立生治疗的患者中,还可能出现注射部位红肿、瘀斑、瘀伤和局部感染等副作用。
虽然这些副作用看起来可能会影响患者的生活质量,但大多数副作用都是暂时性的,而且在治疗期间经过适当的监测和管理,可以得到良好的控制。此外,这些不良反应的发生率相对较低,且严重的不良反应相对罕见。
针对可能的副作用,FDA要求在依特立生上市后进行进一步的后市监测和研究。这将有助于更全面地了解依特立生对患者的安全性和有效性,并及时采取必要的措施来减轻副作用和提高治疗效果。
尽管依特立生有一些副作用,但对于DMD患者来说,这是一个重大的突破。研究表明,依特立生可以显著减缓疾病的进程,延长患者的独立生活时间,并提高生活质量。DMD患者和他们的家人对这一新药抱有很大的期待,希望能够更好地管理和控制这个疾病,并为他们的未来带来希望。
总的来说,依特立生作为首个被FDA批准的DMD新药,是一项具有重大意义的进展。尽管存在一些副作用,但随着监测和研究的进行,我们有理由相信依特立生的安全性和有效性将得到更深入的了解,并能够更好地服务于DMD患者的需求。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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