依特立生的作用与功效

吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：杜氏肌营养不良症是一种较为罕见但严重的遗传类疾病。患者通常为男性，其肌肉逐渐丧失力量和功能，并最终导致病人无法站立或行动自如。DMD是由于染色体上单基因突变引起的，导致患者体内缺乏一种叫做疾病的蛋白质，该蛋白质对于维持肌肉的结构和功能至关重要。没有这种蛋白质，肌肉逐渐退化，患者最终失去了绝大部分或全部肌肉控制能力。

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2023-10-05 12:33:14 发布

杜氏肌营养不良症是一种较为罕见但严重的遗传类疾病。患者通常为男性，其肌肉逐渐丧失力量和功能，并最终导致病人无法站立或行动自如。DMD是由于染色体上单基因突变引起的，导致患者体内缺乏一种叫做疾病的蛋白质，该蛋白质对于维持肌肉的结构和功能至关重要。没有这种蛋白质，肌肉逐渐退化，患者最终失去了绝大部分或全部肌肉控制能力。

依特立生作为一种针对DMD的药物，具有重要的作用和功效。首先，依特立生能够通过增加正常疾病蛋白质的生成来补充疾病所缺乏的蛋白质。这样一来，它可以帮助延缓DMD的疾病进展，减轻患者的症状，提高他们的生活质量。

其次，依特立生还能够减少肌肉结缔组织的形成，这是DMD患者中常见的并发症之一。当肌肉退化时，结缔组织开始代替消失的肌肉组织，形成了一种被称作“结缔组织间质”的病理结构。这种病理结构会进一步阻碍肌肉的正常运动，导致肌肉强度的进一步减弱。依特立生通过减少结缔组织的形成，可以减缓疾病进展，提高患者的活动能力。

另外，依特立生还被证明可以延长患者的活动能力和生存期。临床试验发现，在使用依特立生的患者中，他们的步行距离以及手部功能得到了显著的改善，相比于未使用药物的患者。这表明依特立生可以帮助DMD患者延缓疾病的进展，延长他们的生活。

然而，依特立生并不是一种可以治愈DMD的药物。它只能暂时缓解疾病的症状并延缓进展。因此，它的使用仅限于杜氏肌营养不良症患者，并且需要长期的使用来保持疗效。

总之，依特立生作为一种针对DMD的新药，在改善患者生活质量、延缓疾病进展方面具有重要作用。它通过增加疾病蛋白质的生成、减少肌肉结缔组织的形成来改善患者的症状，并延长患者的生存期。虽然依特立生并不能治愈DMD，但它为患者提供了更多的希望和机会，帮助他们更好地抵抗这种罕见而严重的疾病。

依特立生的相关介绍

杜氏肌营养不良症

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2023-10-05 12:33:14 更新

依特立生基本信息
依特立生
- 剂型：
  注射剂
- 厂家：
  美国sarepta
- 适应症：
  FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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