• 互联网药品信息服务资格证书
    证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182

  • 营业执照
    证书编号：91440101MA9XNDLX8Q

药直供 > 医药热点 > 依特立生功效与作用

依特立生功效与作用

作者头像
吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响儿童和年轻男性。这种疾病导致肌肉渐渐失去力量和功能，最终导致患者无法行动和进行日常活动。杜氏肌营养不良症是由于缺少一种名为狄氏氏酸激酶(dystrophin)的蛋白质而引起的。

有用 95
浏览 1441次
2023-10-04 15:55:47 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

杜氏肌营养不良症是一种罕见而严重的遗传性疾病，主要影响儿童和年轻男性。这种疾病导致肌肉渐渐失去力量和功能，最终导致患者无法行动和进行日常活动。杜氏肌营养不良症是由于缺少一种名为狄氏氏酸激酶(dystrophin)的蛋白质而引起的。

依特立生是一种基因治疗药物，通过注射进入患者体内。它的作用机制是通过增加狄氏氏酸激酶的产生，扭转肌营养不良症导致的病理过程。狄氏氏酸激酶的功能是维持肌肉的正常功能，没有狄氏氏酸激酶的患者会逐渐失去肌肉的力量和功能。依特立生通过增加狄氏氏酸激酶的产生，可以延缓疾病的进展。

依特立生

依特立生的临床试验结果显示出令人鼓舞的效果。在一项研究中，接受依特立生治疗的患者在48周的时间里呈现出增加的狄氏氏酸激酶水平。这种的改善可以重要地延迟疾病的进展，减少肌肉的退化速度，使患者能够维持更长时间的行动和日常活动能力。虽然依特立生并不能治愈杜氏肌营养不良症，但它可以为患者提供更长时间的生活质量。

除了效果显著，依特立生的安全性也得到了充分的验证。在临床试验中，依特立生的副作用相对较轻，并且大部分都是可以接受的。这些副作用包括注射部位疼痛、皮肤反应以及注射过程中的过敏反应。虽然一些患者可能会出现这些副作用，但总体而言，依特立生的安全性很高，尤其是对于那些面临着无法行动的风险的患者来说，这个药物是一个重要的突破。

依特立生的批准是杜氏肌营养不良症患者和他们的家人的福音。这种罕见疾病一直缺乏有效的治疗方式，患者生活质量低下，并且面临着无法行动的风险。依特立生的出现为患者提供了一个新的希望，可以延缓疾病的进展，改善他们的生活状态。

然而，依特立生并不是解决杜氏肌营养不良症问题的终极答案。更多的研究和针对这种疾病的药物研发仍然是必要的。我们希望这个突破性的治疗方式能够激发更多的科学家和医药公司，致力于杜氏肌营养不良症的研究，为患者找到更好的治疗方法。

总结起来，依特立生是第一个被FDA批准用于治疗杜氏肌营养不良症的药物。它通过增加狄氏氏酸激酶的产生，延缓疾病的进展，改善患者的生活质量。虽然依特立生并不是解决问题的终极解决方案，但它为患者和家人带来了新的希望和可能性。我们期待着在未来能够有更多的科学进展，为杜氏肌营养不良症患者提供更好的治疗选择。

24小时药师咨询 依特立生的相关介绍
杜氏肌营养不良症
说明书
注：本站所有内容仅供参考，不代表药直供立场(如有错漏，请帮忙指正)，转载请注明出处。不作为诊断及治疗依据，不可替代专业医师诊断、不可替代医师处方。本站不承担由此导致的相关责任！
2023-10-04 15:55:47 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

杜氏肌营养不良症药品推荐

  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

    美国PTC Therapeutics

  • 维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

    维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

    可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗

    日本新药

  • Amondys 45 Casimersen

    Amondys 45 Casimersen

    用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

    美国Sarepta Therapeutics

  • 地夫可特

    地夫可特

    是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）

  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

关于作者

作者头像 认证作者徽章
吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

最新资讯

相关问答

特别声明：本站内容仅供参考，不作为诊断及医疗依据。本网站不销售任何药品，只做药品信息资讯展示！

不良信息举报邮箱：zsex@foxmail.com  版权所有 Copyright©2023 www.yzgmall.com All rights reserved

互联网药品信息服务资格证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182    |   粤ICP备2021070247号 |   药直供手机端 |   网站地图

品牌官网