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依特立生用量是多少

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吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依特立生是一种基因治疗药物，通过激活缺陷基因的突变部分，促进可行部分的产生和表达。在杜氏肌营养不良症中，由于基因突变导致身体无法正常产生一种名为巨圆蛋白（dystrophin）的重要蛋白质，从而引发了疾病的发生。巨圆蛋白在肌肉中起到支撑和保护作用。依特立生的目标就是通过注射药物来激活一个被称为“跳虎”（skip）的过程，使得肌肉能够产生部分的、功能可用的巨圆蛋白。

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2023-10-03 14:57:53 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生是一种基因治疗药物，通过激活缺陷基因的突变部分，促进可行部分的产生和表达。在杜氏肌营养不良症中，由于基因突变导致身体无法正常产生一种名为巨圆蛋白（dystrophin）的重要蛋白质，从而引发了疾病的发生。巨圆蛋白在肌肉中起到支撑和保护作用。依特立生的目标就是通过注射药物来激活一个被称为“跳虎”（skip）的过程，使得肌肉能够产生部分的、功能可用的巨圆蛋白。

依特立生的用量是根据医生的指导进行的。FDA批准的用量为每周30mg/kg，以慢静脉滴注的方式给药。这个用量被认为是临床试验中对于提供最佳治疗效果的剂量。在疗程初期，医生可能会根据患者的具体情况进行调整。

依特立生

尽管依特立生作为DMD新药的出现具备了重要的意义，但并不是所有DMD患者都适合使用。依特立生只适用于那些患有基因突变的DMD患者，并且需要遵循特定的筛选条件。此外，由于依特立生的高昂价格和个体的差异，治疗所需的费用可能会成为患者和家庭面临的一个挑战。

尽管存在一些限制，依特立生的批准无疑是一项重要的进展。它为那些曾经束手无策的DMD患者和家庭带来了新的希望和治疗选择。此外，依特立生的批准也为基因治疗领域带来了更大的推动力，促进了相关研究和开发。

然而，我们必须意识到依特立生并不能完全治愈DMD，它只是提供了一种减缓疾病进展的方式。在治疗过程中，仍然需要综合应用其他方法，如物理治疗、康复训练等，以改善患者的生活质量和延缓病情发展。

总体而言，依特立生作为FDA批准的首个DMD新药，标志着基因治疗进入新的里程碑。它为DMD患者提供了新的希望和治疗机会，并且在杜氏肌营养不良症的研究和治疗领域产生了积极的影响。然而，我们还需要进一步的研究和努力，以寻找更有效的治疗方法，最终实现对DMD的彻底治愈。

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2023-10-03 14:57:53 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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