高级医学编辑,药理学硕士
摘要:杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,主要影响男性。该疾病会导致患者身体逐渐失去肌肉功能,除了影响行动能力之外,还可能影响呼吸和心脏功能。依特立生通过修复患者身体中缺失的蛋白质,可以延缓疾病进展并改善生活质量。
杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病,主要影响男性。该疾病会导致患者身体逐渐失去肌肉功能,除了影响行动能力之外,还可能影响呼吸和心脏功能。依特立生通过修复患者身体中缺失的蛋白质,可以延缓疾病进展并改善生活质量。
然而,尽管该药物在杜氏肌营养不良症治疗中有巨大的潜力,但也存在一些禁忌和注意事项。首先,该药物目前只适用于杜氏肌营养不良症的一种突变型,即跳跃突变型。其他突变型的患者需要谨慎使用依特立生或寻求其他适合的治疗方法。
其次,依特立生的使用可能与某些药物相互作用。患者在接受依特立生治疗期间,应避免同时使用某些抗生素和肾脏疾病治疗药物,以防止不良反应的发生。在开始使用依特立生之前,患者应向医生提供自己正在使用的药物清单,以确保没有发生不良反应。
最后,依特立生的使用可能导致某些副作用。目前已知的副作用主要包括注射部位疼痛、皮肤刺激和反应过敏等。如果患者在使用依特立生期间出现副作用,应立即联系医生并根据医生的建议采取相应的处理措施。
对于那些符合使用依特立生标准并确定无禁忌和相互作用的患者来说,该药物无疑是一项重大的突破。然而,尽管该药物为杜氏肌营养不良症患者带来了希望,但这并不意味着所有患者都适合使用依特立生。患者在决定使用依特立生之前,应首先咨询医生,并全面评估治疗的风险和益处。
最后,杜氏肌营养不良症是一种复杂多样的疾病,依特立生只是其中的一种治疗选择。更多的研究和临床实践需要进行,以进一步了解该药物的疗效和安全性。相信随着时间的推移,我们可以为杜氏肌营养不良症患者提供更多更好的治疗选择,让他们能够过上更好的生活。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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