高级医学编辑,药理学硕士
摘要:首先,依特立生是通过静脉输注来给予患者的,通常每次输注需要持续几个小时。这也意味着患者需要前往医疗机构接受输注治疗,通常每周一次。在进行输注治疗之前,医生会进行必要的健康评估,包括测量身高、体重、心率等身体指标,以确保患者的身体状况适合接受依特立生治疗。
首先,依特立生是通过静脉输注来给予患者的,通常每次输注需要持续几个小时。这也意味着患者需要前往医疗机构接受输注治疗,通常每周一次。在进行输注治疗之前,医生会进行必要的健康评估,包括测量身高、体重、心率等身体指标,以确保患者的身体状况适合接受依特立生治疗。
使用依特立生的患者通常需要与一个专门的医疗团队合作,包括肌肉科医生、物理治疗师、康复科医生等等。这个团队将帮助患者制定个人化的治疗计划,并提供支持和指导。他们会根据患者的具体情况来确定依特立生的剂量和治疗频率。
依特立生的治疗效果可能因患者的基因型而有所不同。因此,医生通常会对患者进行基因检测,以确认其是否适合接受该药物治疗。对于那些基因类型适合的患者,依特立生可以帮助修复他们身体上缺失的一种叫做幽门激酶(dystrophin)的蛋白质,从而减缓肌肉退化的进程。
此外,依特立生的使用要遵循严格的治疗计划和定期的随访。医生和其他医疗专业人员将会定期监测患者的身体状况、药物效果和不良反应等。因此,患者需要按照医生的建议定期前往医院进行检查。
依特立生作为杜氏肌营养不良症的一种新药,给患者及其家庭带来了新的希望。它的批准也标志着医学界在对DMD的治疗上取得了重要的进展。然而,患者在使用依特立生之前应与医生进行详细的咨询和讨论,以了解其适用性和潜在风险,并严格按照医生的指导进行治疗。
总而言之,依特立生作为首个获得FDA批准的杜氏肌营养不良症新药,为患者提供了一种新的治疗选择。正确认识依特立生的使用方法,并与医疗团队密切合作,将有助于最大限度地提高治疗效果,改善患者的生活质量。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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