高级医学编辑,药理学硕士
摘要:依特立生的上市对DMD患者及其家属来说是一大利好消息。以往,DMD的治疗主要是通过管理症状和肌肉功能,而没有真正的可治愈方法。依特立生的出现意味着DMD患者有了更好的治疗选择,可以减缓疾病进展,延长生命。
依特立生的上市对DMD患者及其家属来说是一大利好消息。以往,DMD的治疗主要是通过管理症状和肌肉功能,而没有真正的可治愈方法。依特立生的出现意味着DMD患者有了更好的治疗选择,可以减缓疾病进展,延长生命。
然而,依特立生的价格成为了公众关注的焦点。目前,依特立生在国内的价格为每年350万人民币左右,可想而知,这对于大多数普通人家庭来说是不菲的负担。尤其是考虑到常规的治疗费用以及后续护理费用,家庭经济的压力将会更加巨大。
一方面,这种高昂的价格在一定程度上反映了研发、生产和推广依特立生所需投入的成本,也有助于刺激相关企业进一步研发类似的新药。然而,在另一方面,一些人担心这种高价格可能会阻碍患者获得这种关键的治疗药物,将其置于无法负担之地。
这个问题为全社会提出了一个艰难的道德和经济抉择。我们必须权衡DMD患者及其家庭的生存权益和药物研发企业的资本回报。当前,已经有一些政策主张寻求在专利期限内降低新药价格,以确保更多的患者能够获得必需的治疗。
此外,加强医保制度的支付能力和覆盖范围也是关键的一步。在一些国家,政府采取措施以确保新药能够进入医保目录,并降低患者支付的费用。对于依特立生这样的创新药物,政府和医疗保险机构可以探索新的策略,降低患者的负担,提供适当的医疗保护。
此外,相关部门也应该加强对药价的审查监管,确保药企合理定价,不得利用垄断地位滥用市场权力。透明的药物定价机制和公开透明的药物价格信息也有助于保护消费者的权益。
依特立生的上市为DMD患者带来了新的希望,但高昂的价格仍然是亟待解决的问题。我们需要政府、医保、药企和公众的共同努力,找到合理有效的解决方案,让更多的DMD患者能够获得必需的治疗,减轻他们的痛苦,延长他们的生命。同时,我们也期待在未来,随着技术的进步和市场竞争的增加,依特立生等创新药物的价格能够进一步降低,使其更好地造福于患者和社会。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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