高级医学编辑,药理学硕士
摘要:依特立生是一种通过注射给药的基因治疗,它可以帮助DMD患者增加或修复一种称为肌肉蛋白的重要蛋白质。该蛋白负责维持肌肉的结构和功能。虽然依特立生并不能治愈DMD,但它可以延缓疾病的进展,提高患者的生活质量。
依特立生是一种通过注射给药的基因治疗,它可以帮助DMD患者增加或修复一种称为肌肉蛋白的重要蛋白质。该蛋白负责维持肌肉的结构和功能。虽然依特立生并不能治愈DMD,但它可以延缓疾病的进展,提高患者的生活质量。
然而,对于很多人来说,依特立生的高昂费用是一个令人担忧的问题。根据一些来源的估计,一个疗程的费用可能超过40万美元,对很多家庭来说是无法负担的。
这个高价背后的原因主要有几个方面。首先,研发一种新药需要耗费大量的时间、人力和资源。从药物的研究和开发到临床试验,再到上市申请,整个过程费用巨大。其次,短命疾病的研究往往比慢性病更加具有挑战性,因为市场规模较小导致产生的收入相对较少,而且该药的适应症非常有限。
然而,负责研发和销售依特立生的药企称,他们会提供一系列的计划和措施,以帮助患者和家庭应对高昂的费用。其中一项措施是为患者提供金融援助计划,以减轻经济负担。此外,他们还表示将积极与保险公司和政府机构合作,争取单方面降低药品价格和帮助更多患者获得治疗。
对于这种高价药物的争议从而也引发了关于药品定价机制的广泛讨论。许多人认为,应对医疗资源的投入进行合理的调配和监管,以确保价格公平合理。这类高价药物的出现,也凸显了需要进一步改革现有的医疗保健制度,以保障每个患者能够获得所需的药物治疗。
总之,依特立生作为首个FDA批准的DMD新药,为患者提供了一线希望。然而,其高昂的费用也给患者和家庭带来了负担。在未来,需要政府、保险公司和药企等多方共同努力,为DMD患者提供更多的经济援助和支持,以确保所有需要治疗的患者都能够获得合理的药物价格,并获得必要的治疗。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
美国sarepta
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