• 互联网药品信息服务资格证书
    证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182

  • 营业执照
    证书编号：91440101MA9XNDLX8Q

药直供 > 医药热点 > 依特立生效果怎么样

依特立生效果怎么样

作者头像
吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依特立生是一种通过特殊的基因治疗方法来治疗DMD的药物。它的作用机制是通过修复突变的基因，使其能够产生一种重要的蛋白质——瘦肌纤维蛋白。这种蛋白质对于肌肉的正常发育至关重要。由于DMD患者体内缺乏这种蛋白质，他们的肌肉逐渐衰退，并导致其他严重的并发症。

有用 0
浏览 79次
2023-09-25 08:17:07 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

依特立生是一种通过特殊的基因治疗方法来治疗DMD的药物。它的作用机制是通过修复突变的基因，使其能够产生一种重要的蛋白质——瘦肌纤维蛋白。这种蛋白质对于肌肉的正常发育至关重要。由于DMD患者体内缺乏这种蛋白质，他们的肌肉逐渐衰退，并导致其他严重的并发症。

依特立生经过了多个临床试验，证实了它的疗效。其中一项研究对196名DMD患者进行了随机对照试验，结果显示使用依特立生的患者与未使用药物的患者相比，在六分钟步行测试中有显著的改善。依特立生治疗组的患者在六分钟内能够行走的距离较长，这意味着他们的肌肉功能获得了一定程度的增强。此外，根据临床试验数据，依特立生也具有减缓疾病进展的效果，延缓了DMD带来的肌肉衰退和其他并发症的发展。

依特立生

从临床试验的结果来看，依特立生在改善DMD患者的肌肉功能和减缓疾病进展方面表现出了良好的效果。这为DMD患者带来了新的希望和机会。然而，依特立生也有一些不容忽视的问题需要解决。

首先是依特立生的高昂价格。这种基因治疗药物的研发和生产成本都非常高，因此其价格也相应地昂贵。这导致了许多患者和家庭无法负担得起这种药物，造成了患者之间的不平等。政府和相关部门应积极探索合理降低药物价格的方式，以确保更多DMD患者能够获得该药物的治疗。

其次是依特立生治疗的持续效果和长期安全性问题。尽管临床试验已经证实了依特立生的短期疗效，但对于其在更长时间内的疗效和安全性仍需进一步的观察和研究。特别是对于年轻的患者来说，他们可能需要长期接受治疗，因此对于药物的持续效果和安全性要进行更加长期和全面的评估。

总的来说，依特立生作为首个FDA批准的DMD新药，为患者带来了新的希望和治疗选择。临床试验数据表明，依特立生具有改善DMD患者肌肉功能和减缓疾病进展的效果。然而，价格和长期疗效和安全性问题仍然需要解决。我们希望未来能够进一步完善依特立生的使用条件，确保更多患者受益，并继续研究和开发更多针对DMD的治疗药物，以提高患者的生活质量。

24小时药师咨询 依特立生的相关介绍
杜氏肌营养不良症
说明书
注：本站所有内容仅供参考，不代表药直供立场(如有错漏，请帮忙指正)，转载请注明出处。不作为诊断及治疗依据，不可替代专业医师诊断、不可替代医师处方。本站不承担由此导致的相关责任！
2023-09-25 08:17:07 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

杜氏肌营养不良症药品推荐

  • 阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    阿塔鲁伦 Ataluren Translarna

    适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症

    美国PTC Therapeutics

  • 维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

    维特塞普索 Viltolarsen Viltepso

    可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗

    日本新药

  • Amondys 45 Casimersen

    Amondys 45 Casimersen

    用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

    美国Sarepta Therapeutics

  • Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl

    治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者

    美国Sarepta Therapeutics

  • 地夫可特

    地夫可特

    是一种糖皮质激素，可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症（DMD）

  • 戈洛迪森

    戈洛迪森

    适用于患有杜氏肌营养不良症（DMD）的患者，这些患者已确诊了DMD基因突变，适合外显子53跳跃

关于作者

作者头像 认证作者徽章
吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

最新资讯

相关问答

特别声明：本站内容仅供参考，不作为诊断及医疗依据。本网站不销售任何药品，只做药品信息资讯展示！

不良信息举报邮箱：zsex@foxmail.com  版权所有 Copyright©2023 www.yzgmall.com All rights reserved

互联网药品信息服务资格证书编号：(粤)-非经营性-2021-0182    |   粤ICP备2021070247号 |   药直供手机端 |   网站地图

品牌官网