高级医学编辑,药理学硕士
摘要:杜氏肌营养不良症是一种遗传性的疾病,主要影响男性。这个疾病会导致肌肉的进行性衰退和肌力减退。患者逐渐失去生活自理能力,最终可能导致丧失行动能力和生命。传统上,杜氏肌营养不良症的治疗方式是通过康复训练和支持性医疗来减缓疾病的进展。
杜氏肌营养不良症是一种遗传性的疾病,主要影响男性。这个疾病会导致肌肉的进行性衰退和肌力减退。患者逐渐失去生活自理能力,最终可能导致丧失行动能力和生命。传统上,杜氏肌营养不良症的治疗方式是通过康复训练和支持性医疗来减缓疾病的进展。
然而,依特立生的出现改变了这种情况。这种药物通过修复或绕过患者身体中缺失的某些基因,来促进肌肉蛋白的产生。因此,依特立生能够在一定程度上延缓疾病的进展,并提高患者的生活质量。
尽管依特立生给患者带来了希望,但这种药物的价格确实非常昂贵。根据FDA的批准条件,依特立生需要每年花费大约300万美元。这个数字对于许多患者家庭来说是不可想象的。
对于依特立生的高价,人们有不同的反应。一方面,有人认为高昂的价格是可以理解的。开发和研究一种新的罕见病药物是一个昂贵而复杂的过程,需要大量的资金投入。这些高额开销需要通过药物的销售来回报,以便支持新的研发项目。此外,高昂的价格还可以保证药物的稳定供应。
然而,有人对依特立生的高价表示了质疑。他们认为,这种药物的高价排除了许多无法负担的患者的使用机会。特别是对于那些没有能力或条件来支付高昂费用的家庭来说,这实际上是剥夺了他们获得治疗的权利。此外,对依特立生的高费用也可能影响到医疗保险的覆盖范围,使得更多的患者无法获得这种药物。
事实上,依特立生的问题仅仅是整个医疗行业的一部分。医疗费用的高昂是一个全球性的问题,需要政府、制药公司和医疗界的共同努力来找到解决方案。
尽管依特立生的价格存在争议,但它的出现依然为杜氏肌营养不良症患者带来了希望。对于那些可以负担这种药物的家庭来说,依特立生无疑是一种重要的突破,可以提高患者的生活质量和寿命。
对于无法支付依特立生费用的患者而言,解决高昂药价问题变得更加迫切。政府、制药公司和医疗界应该共同努力,寻找解决方案,确保每个患者都能够获得他们所需要的治疗。只有通过合作和努力,我们才能为所有患者提供公平和可负担的医疗保健。
注射剂
美国sarepta
FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药
适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症
美国PTC Therapeutics
可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗
日本新药
用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗
美国Sarepta Therapeutics
Elevidys delandistrogene moxeparvovec-rokl
治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且已确认DMD基因发生突变的门诊儿童患者
美国Sarepta Therapeutics
是一种糖皮质激素,可用于治疗至少2岁的成人和儿童的杜氏肌营养不良症(DMD)
适用于患有杜氏肌营养不良症(DMD)的患者,这些患者已确诊了DMD基因突变,适合外显子53跳跃
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