依特立生疗效

吕锦辉

高级医学编辑，药理学硕士

摘要：依特立生的核心成分是一种叫作氨基酸内链补充剂（oligonucleotide）的药物。它通过改变患者的基因去除突变，以刺激身体产生出正常的肌肉蛋白质。这种治疗方法被称为“外显子跳跃”，它可以帮助像DMD这样基因缺陷所导致的疾病恢复到正常状态。

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2023-09-16 15:28:20 发布

依特立生的核心成分是一种叫作氨基酸内链补充剂（oligonucleotide）的药物。它通过改变患者的基因去除突变，以刺激身体产生出正常的肌肉蛋白质。这种治疗方法被称为“外显子跳跃”，它可以帮助像DMD这样基因缺陷所导致的疾病恢复到正常状态。

依特立生最初于2016年被FDA批准用于DMD治疗，此举代表了一个重大的里程碑。该药为DMD患者提供了一种全新的治疗选择，不仅具有改变疾病进程的潜力，还有望延长患者的寿命。

依特立生的临床试验数据表明，该药物在改善患者肌肉功能方面表现出显著的疗效。一项研究发现，接受依特立生治疗的DMD患者在6分钟步行距离测试中达到了显著的增长，与未接受治疗的患者相比，差异非常明显。这表明依特立生能够延缓疾病进展并改善患者的日常生活能力。

然而，依特立生也引发了一定的争议。有些医学专家和病患组织表示，虽然该药物具有一定的疗效，但其疗效并不明显，而且其价格昂贵，不符合药物疗效和成本效益的平衡。这些观点强调了在药物审批和定价方面应更加关注患者的需求和公共利益。

不可否认，依特立生的批准对DMD患者和他们的家庭来说是一个希望的信号。这项突破性的治疗方法为这些患者提供了一种全新的治疗选择，并带来了改善他们生活质量的机会。鉴于DMD是一种目前还没有根治方法的罕见疾病，依特立生的出现为患者们带来了曙光。

总之，依特立生作为FDA批准的首个DMD新药，给患者带来了巨大的希望。虽然该药物引发了一些争议，但其疗效已经得到了科学研究的支持。对于DMD患者和他们的家庭来说，依特立生的批准是一个重要的突破，它有望延长患者的寿命并改善他们的生活质量。未来，我们期待看到更多安全有效的治疗方法的出现，为DMD患者带去更多希望和福音。

依特立生的相关介绍

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2023-09-16 15:28:20 更新

依特立生基本信息
依特立生
- 剂型：
  注射剂
- 厂家：
  美国sarepta
- 适应症：
  FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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