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依特立生国内有没有上市

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邱佳明

高级医学编辑，临床医学专业硕士

摘要：杜氏肌营养不良症是一种常见的遗传性疾病，主要影响男性患者。该病会导致肌肉的进行性萎缩和无力，最终导致患者丧失机体大部分肌肉功能。虽然该病的特征在儿童时期就开始显现，但它是一种终身性疾病，患者需要长期接受治疗和康复。

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2023-09-11 14:36:40 发布
  • 依特立生

    依特立生

    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

杜氏肌营养不良症是一种常见的遗传性疾病，主要影响男性患者。该病会导致肌肉的进行性萎缩和无力，最终导致患者丧失机体大部分肌肉功能。虽然该病的特征在儿童时期就开始显现，但它是一种终身性疾病，患者需要长期接受治疗和康复。

依特立生是一种外用抗剪切介导RNA（exon skipping antisense oligonucleotide）疗法，通过“剪切”基因链上的某些“错位”片段来修正患者基因上的缺陷。这项疗法的作用机制是通过辅助RNA剪切来“跳过”患者基因链上存在的缺陷，以使正常的蛋白质产生，并提供给患者的肌肉。

依特立生

在2016年，依特立生获得了FDA的紧急使用批准。紧急使用批准是一种用于未经完全试验证明但可能有益于患者的药物的特殊批准方式。因为依特立生的上市，许多Duchenne肌营养不良症患者得以接受该疗法，并且已经取得了一些积极的临床效果。

然而，在中国国内，依特立生仍然没有完全上市。这主要是因为这种新药需要通过中国国家药物监督管理局（NMPA）进行审批。在中国，药物的审批流程较长，需要严格的临床试验和数据验证。依特立生的临床试验已经取得了一些突破进展，但尚未获得NMPA的正式批准。

然而，随着中国政府对罕见病和儿童疾病的关注日益增加，以及对新药研发和创新的支持力度加大，相信依特立生有望在未来能够获得在中国的上市批准。这将给中国患有杜氏肌营养不良症的患者带来更多的治疗选择，并改善他们的生活质量。

总的来说，依特立生作为首个获得FDA批准的杜氏肌营养不良症新药，在美国取得了显著的突破。虽然在中国国内尚未完全上市，但随着中国政府对罕见病研发和创新支持的加大，相信依特立生在未来会有更多发展，并为中国的杜氏肌营养不良症患者带来福音。我们期待着依特立生能够尽早在中国国内上市，并为更多患者带来希望与康复。

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杜氏肌营养不良症
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2023-09-11 14:36:40 更新

  • 依特立生基本信息

    依特立生
    • 剂型：

      注射剂

    • 厂家：

      美国sarepta

    • 适应症：

      FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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    FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

    美国sarepta

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