依特立生的功效和作用

邱佳明

高级医学编辑，临床医学专业硕士

摘要：首先，依特立生可以延缓DMD的疾病进展。DMD是由于体内缺乏一种称为

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2023-09-06 17:14:53 发布

首先，依特立生可以延缓DMD的疾病进展。DMD是由于体内缺乏一种称为

短干扰RNA的蛋白质而引起的。该蛋白质负责维持肌肉结构的稳定性，缺乏它会导致肌肉逐渐衰退。然而，依特立生通过增加短干扰RNA的产生，可以恢复蛋白质的正常水平，减缓肌肉退化的速度。不仅如此，它还可以改善患者的肌肉力量和功能，使他们的日常生活变得更加舒适。

其次，依特立生可以减轻患者的疼痛和不适。DMD患者经常遭受肌肉疼痛和关节炎的困扰，这在很大程度上降低了他们的生活质量。然而，通过降低DMD的症状，依特立生可以减轻疼痛和不适，给患者带来更多的舒适感。这使得他们能够更好地参与体育活动和日常运动，改善生活质量。

此外，依特立生对于改善患者的心肺功能也起到积极的作用。随着DMD疾病的进展，患者的心肺功能逐渐下降，导致呼吸困难和心脏问题。然而，通过减缓肌肉退化和改善肌肉力量，依特立生可以延缓这些心肺功能的下降，让患者的身体能够更好地适应疾病的挑战。

最后，依特立生还给患者带来了心理上的支持和希望。DMD是一种终身性疾病，对患者和家庭来说是一个重大的心理和精神负担。然而，依特立生的出现为患者提供了一种新的治疗选择，增加了他们对未来的希望和信心。这种积极的心态可以提高患者的生活质量，并促使他们更好地面对疾病。

总而言之，依特立生作为首个被FDA批准的DMD新药，具有一系列重要的功效和作用。它可以延缓疾病的进展，减轻患者的疼痛和不适，改善心肺功能，给予患者心理上的支持和希望。依特立生的批准给患有DMD的患者带来了新的希望和机会，让他们能够更好地应对这个严峻的疾病。

依特立生的相关介绍

杜氏肌营养不良症

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2023-09-06 17:14:53 更新

依特立生基本信息
依特立生
- 剂型：
  注射剂
- 厂家：
  美国sarepta
- 适应症：
  FDA批准的首个杜氏肌营养不良症新药

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