普拉替尼是否纳入医保？-药直供

回答

　　普拉替尼(Pralsetinib)是一种靶向性抗癌药物，该药物可以治疗一些以Rearranged During Transfection(RET)基因变异为靶点的肿瘤，包括甲状腺癌、肺癌和多发性内分泌肿瘤等。该药物未被纳入基本医疗保险目录中，导致一些患者为了治疗疾病而承担高昂的医药费用。那么问题来了，普拉替尼是否应该加入医保支付范围?

　　RET基因变异在一些癌症中有重要的作用，但是其具体发生率并不高。其中，甲状腺肿瘤中约有10-20%的患者具有RET融合基因变异，而肺癌患者中也有约1-2%存在RET基因变异。近年来，针对RET基因变异的药物研发得到了广泛关注，普拉替尼就是其中一种重要的药物。

　　许多临床试验表明，普拉替尼可以有效治疗RET基因变异相关的腫瘤，并且具有较好的耐受性。在日本，普拉替尼已于2020年被批准上市，但尚未纳入医保支付范围。即便如此，一些医疗机构也会通过开展“临床试验包”、“特药供应项目”等方式为患者提供这种药物的治疗机会。

　　在我国，卫生部门一直在推广“国家基本药物制度”，即将临床必需、经济适用、安全有效的药物纳入到国家医保支付的范围，从而推动基本药物的集中采购、价格谈判和保障供应。普拉替尼是否纳入医保支付范围，应该得到科学、公正、论据充分的评价。

　　首先，普拉替尼相对于既往的治疗方式，在临床疗效和安全性上都有了显著的提高，这是纳入医保支付的必要条件。肺癌和甲状腺癌等肿瘤对普拉替尼治疗的反应比较敏感，而且普拉替尼的耐受性也比较高，不良反应较少，特别是在肿瘤治疗中副作用严重、药物选择性少的情况下，普拉替尼无疑是一种安全有效的选择。

　　其次，普拉替尼的治疗成本较高，不纳入医保支付范围会加重患者的经济负担，导致一些患者因医疗费用而放弃治疗。严重的情况下，患者甚至会追求低价但效果不明的治疗方式，从而加剧病情的严重性和不可逆性。而从国家整体经济和社会保障的角度来看，针对RET基因变异的药物纳入医保支付范围有利于提高患者的生存质量和生命福利，缓解患者和家庭的压力，减少因病致贫、因病返贫的风险，有助于建立健康中国的基石。

　　最后，普拉替尼纳入医保范围也有利于推动国内生物医药产业的创新，提高产业竞争力。普拉替尼是一种靶向性分子药物，该类药物的研发具有高度的创新性和复杂性，其特点需要多项技术手段的支持和使用。如果普拉替尼可以纳入医保支付范围，会大大鼓励国内生物医药企业在针对RET基因变异治疗领域的研发，促进产业的创新和进步。

　　综上所述，普拉替尼是一种靶向性抗癌药物，在治疗一些以RET基因变异为靶点的肿瘤中有着很高的疗效和安全性，加之其治疗成本较高，纳入医保支付范围是降低群众医疗负担、保障患者安全和创新生物医药产业的重要举措。因此，我们期待有关部门进行科学、公正、论据充分的评价，尽早将普拉替尼纳入到基本医疗保险支付的范围，为患者提供更安全、更有效、更可持续的诊疗服务。