摘要:奈多西兰(nedosiran)的成份、性状及规格,奈多西兰(nedosiran)的主要成分是奈多西兰(nedosiran),这是一种双链siRNA,与GalNAc氨基糖残基共轭。当通过皮下给药后,GalNAc结合的糖与去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)结合,将奈达西仑递送至肝细胞。奈多司兰通过RNA干扰降解肝细胞中的乳酸脱氢酶(LDH)的信使核糖核酸(mRNA),从而降低肝乳酸脱氢酶(LDH)的水平。
奈多西兰(nedosiran)的成份、性状及规格,奈多西兰(nedosiran)的主要成分是奈多西兰(nedosiran),这是一种双链siRNA,与GalNAc氨基糖残基共轭。当通过皮下给药后,GalNAc结合的糖与去唾液酸糖蛋白受体(ASGPR)结合,将奈达西仑递送至肝细胞。奈多司兰通过RNA干扰降解肝细胞中的乳酸脱氢酶(LDH)的信使核糖核酸(mRNA),从而降低肝乳酸脱氢酶(LDH)的水平。
奈多西兰(Nedosiran)是一种针对原发性高草酸尿症(Primary Hyperoxaluria Type 1)伴终末期肾病的药物。它采用了一种新颖的机制来减轻这种罕见遗传性疾病的症状和并发症。下面将对奈多西兰的成分、性状和规格进行介绍。
1. 成分
奈多西兰的主要活性成分是一种称为"siRNA"(小分子干扰RNA)的分子。它通过干扰与高草酸尿症相关的特定基因的表达,降低体内过多产生草酸的过程,从而减少草酸在尿液中的积聚。
2. 性状
奈多西兰以无色至淡黄色结晶固体的形式存在,一般为粉末状。它可以在适当条件下溶解于水中形成透明药液。奈多西兰通常以注射剂的形式提供,以确保其有效成分能够快速进入患者的血液中。
3. 规格
奈多西兰的规格根据治疗需要和用途而有所不同。在治疗过程中,医生会根据患者的具体情况来决定用药剂量和使用频率。药物剂量以毫克(mg)为单位,可以根据特定的患者需求个性化调整。
此外,奈多西兰的使用应受到医生的监督和指导。患者在使用奈多西兰之前应咨询医生并详细了解该药物的适应症、副作用和任何其他相关的注意事项。医生会根据病情评估和监测,为患者制定最佳的治疗方案。
总结起来,奈多西兰是一种专门用于缓解原发性高草酸尿症伴终末期肾病的药物。其通过调节相关基因的表达,减少草酸的过多产生。奈多西兰以无色至淡黄色的粉末状存在,主要以注射剂的形式提供。使用奈多西兰需要依据医生的建议,并进行个体化的剂量和监测。对于那些患有原发性高草酸尿症伴终末期肾病的患者来说,奈多西兰可能为他们减轻症状和改善生活质量提供了一种新的治疗选择。
注射剂
丹麦诺和诺德Novo Nordisk
适用于原发性高草酸尿症(PH)伴终末期肾病(ESRD)的有效药物。
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