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麦格司他的适应症及适用人群

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摘要：麦格司他的适应症及适用人群,麦格司他(Miglustat)主要用于治疗以下适应症：1.轻度至中度1型戈谢病（Gaucherdisease）的成人患者，尤其是不适合接受酶替代疗法（例如，由于过敏、超敏反应或静脉通路不良）的患者。2.治疗由葡萄糖酶脑苷脂酶出现功能性缺陷所引起的Ⅰ型戈谢病患者。

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2024-11-12 15:13:24 发布
  • 美格鲁特

    美格鲁特

    适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者

    美国杨森

麦格司他的适应症及适用人群,麦格司他(Miglustat)主要用于治疗以下适应症：1.轻度至中度1型戈谢病（Gaucherdisease）的成人患者，尤其是不适合接受酶替代疗法（例如，由于过敏、超敏反应或静脉通路不良）的患者。2.治疗由葡萄糖酶脑苷脂酶出现功能性缺陷所引起的Ⅰ型戈谢病患者。

麦格司他（Miglustat）是一种用于治疗戈谢病（Gaucher's disease）的药物。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，储积病变型，主要由于体内缺乏酸性β-葡糖苷酶这种特定酶的功能导致。麦格司他的作用机制是通过抑制葡糖脂酶的活性，从而减缓葡糖脂的积累，减轻相关症状。下面将详细介绍麦格司他的适应症以及适用人群。

1. 麦格司他的适应症

麦格司他被批准用于成人和儿童的戈谢病治疗。戈谢病的特征包括脏器中脂质代谢的异常累积，主要累及骨髓、肝脏和脾脏。麦格司他的目标就是减轻这些症状，改善患者的生活质量。

2. 适用人群

麦格司他可以用于以下类型的戈谢病患者：

1) 无酸性β-葡糖苷酶活性的1型戈谢病：这是戈谢病的最常见和最严重的类型，患者在婴幼儿期就会出现症状，包括脾脏和肝脏肿大、骨质疏松以及血小板和红细胞减少。

2) 缺乏酸性β-葡糖苷酶活性的2型和3型戈谢病：这些类型的戈谢病较为少见，症状的严重程度和起始时间各有不同。患者可能在早期儿童期或晚期儿童期甚至成人时出现症状。

3) 水解酸性β-葡糖苷酶活性受损，但没有表现出精神功能障碍的3型戈谢病：这种类型的戈谢病症状较轻，主要表现为脾脏和肝脏肿大以及骨质疏松。

需要注意的是，麦格司他的使用要在专业医生的指导下进行，并且疗程和剂量应根据患者的具体情况进行调整。

3. 使用麦格司他的注意事项

使用麦格司他治疗戈谢病时，需要注意以下事项：

1) 孕妇和哺乳期妇女慎用：麦格司他可能对胎儿或婴儿造成风险，所以妇女在怀孕和哺乳期间应避免使用。

2) 注意不良反应：麦格司他可能引起恶心、腹泻、腹痛、疲劳等不良反应。如果出现严重的不良反应，应及时告知医生。

3) 药物相互作用：麦格司他可能与其他药物发生相互作用，影响其疗效或增加不良反应的风险。在使用麦格司他之前，需要告知医生正在使用的其他药物。

4) 定期检查：患者在接受麦格司他治疗期间需要定期进行身体检查和相关检验，以确保药物的安全性和疗效。

麦格司他（Miglustat）作为一种治疗戈谢病的药物，适用于1型、2型和3型戈谢病的患者。通过减少葡糖脂的积累，麦格司他能够减轻脏器肿大、骨质疏松等症状，改善患者的生活质量。在使用麦格司他时应遵循医生的指导，并注意相关的注意事项，以确保药物的安全性和疗效。

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2024-11-12 15:13:24 更新

  • 美格鲁特基本信息

    美格鲁特
    • 剂型：

      片剂

    • 厂家：

      美国杨森

    • 适应症：

      适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者

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