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卡谷氨酸(carglumic acid)中文说明书

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杨维红

高级医学编辑，基础医学硕士

摘要：卡谷氨酸(carglumic acid)中文说明书,卡谷氨酸(carglumic acid)主要用于治疗罕见的代谢紊乱疾病，如丙酸血症（PA）和甲基丙二酸血症（MMA）引起的急性高氨血症，以及N-乙酰谷氨酸合酶（NAGS）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

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2024-08-18 12:12:25 发布

卡谷氨酸(carglumic acid)中文说明书,卡谷氨酸(carglumic acid)主要用于治疗罕见的代谢紊乱疾病，如丙酸血症（PA）和甲基丙二酸血症（MMA）引起的急性高氨血症，以及N-乙酰谷氨酸合酶（NAGS）缺乏症。该药品在临床试验中表现出色，疗效显著、安全性高。

卡谷氨酸（Carglumic Acid）是一种用于治疗高氨血症的药物，其作用是帮助调节和控制血液中氨的浓度。高氨血症是一种罕见但严重的遗传性疾病，患者体内缺乏能够有效将氨转化为尿素的酶，导致氨在血液中堆积过多。卡谷氨酸通过增加某些酶的活性，促进氨的代谢，从而帮助降低血液中的氨浓度，减轻患者的症状和不适。

1. 药物作用机制

卡谷氨酸通过激活羟戊二酸合成酶（N-acetylglutamate synthase，NAGS）来发挥其作用。NAGS是一种关键的酶，能够促进尿素循环中的一步关键反应，即将氨转化为尿素。患有高氨血症的患者由于NAGS活性不足或缺失，导致氨不能有效代谢，从而在体内积累。卡谷氨酸作为NAGS的合成前体，能够增加NAGS的活性，从而促进氨的代谢，有助于控制血液中氨的浓度。

2. 适应症和用药指南

卡谷氨酸主要用于治疗遗传性高氨血症（Hyperammonemia due to N-acetylglutamate synthase deficiency）。此病种属于遗传性疾病的范畴，患者往往在婴儿期或幼年时期出现高氨血症的症状，如呕吐、抽搐、意识模糊等。药物通常作为长期治疗的一部分，与其他药物（如特异性酶替代治疗）联合使用效果更佳。用药时需根据患者的具体情况和氨浓度调整剂量，且需经专业医师指导和监督使用。

3. 用药注意事项

在使用卡谷氨酸时，需要注意患者的肝肾功能情况及其他可能影响药物代谢和排泄的因素。治疗过程中需定期监测患者的血氨浓度，以确保药物的有效性和安全性。同时，患者及其家属应接受相关的教育和指导，了解药物的正确使用方法和可能的不良反应，如头痛、恶心等轻微的不良反应通常较为常见。

4. 结语

卡谷氨酸作为一种治疗高氨血症的重要药物，通过激活NAGS的活性，帮助患者有效控制血中氨的浓度，改善症状，提高生活质量。使用前务必咨询专业医师，严格按照医嘱使用，避免自行调整剂量或中断治疗，以确保治疗效果最大化和安全性。

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高氨血症
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2024-08-18 12:12:25 更新

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