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卡谷氨酸(carglumic acid)的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项

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杨维红

高级医学编辑,基础医学硕士

摘要:卡谷氨酸(carglumic acid)的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,卡谷氨酸(carglumic acid)的副作用包括中性粒细胞减少、贫血、呕吐、电解质失衡、食欲减退、低血糖、嗜睡/昏迷、脑病和胰腺炎等。卡谷氨酸(carglumic acid)主要用于治疗罕见的代谢紊乱疾病,如丙酸血症(PA)和甲基丙二酸血症(MMA)引起的急性高氨血症,以及N-乙酰谷氨酸合酶(NAGS)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

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2024-07-13 16:25:26 发布

卡谷氨酸(carglumic acid)的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项,卡谷氨酸(carglumic acid)的副作用包括中性粒细胞减少、贫血、呕吐、电解质失衡、食欲减退、低血糖、嗜睡/昏迷、脑病和胰腺炎等。卡谷氨酸(carglumic acid)主要用于治疗罕见的代谢紊乱疾病,如丙酸血症(PA)和甲基丙二酸血症(MMA)引起的急性高氨血症,以及N-乙酰谷氨酸合酶(NAGS)缺乏症。该药品在临床试验中表现出色,疗效显著、安全性高。

高氨血症是一种罕见但严重的遗传性疾病,主要由于尿素循环代谢异常引起的氨基酸代谢紊乱所致。卡谷氨酸(Carglumic Acid)作为一种药物,被用来辅助治疗这一疾病,帮助降低体内过高的氨水平。以下将详细介绍卡谷氨酸的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项。

1. 适应症

卡谷氨酸主要用于治疗因先天性尿素循环酶缺乏症(例如:缬氨酸尿症、鸟氨酸尿症等)引起的高氨血症。尿素循环酶的缺乏会导致体内氨基酸无法有效转化为尿素,从而使血液中的氨水平升高,进而影响神经系统和其他器官的功能。卡谷氨酸通过抑制缺乏的尿素循环酶前体的合成,间接减少了体内氨的产生,有助于降低高氨血症的发作频率和严重程度。

2. 功效与作用

卡谷氨酸通过促进尿素循环的正常运作,帮助调节体内氨基酸代谢,从而降低血液中的氨水平。它的作用机制主要是通过抑制N-乙酰谷氨酸合成酶(N-acetylglutamate synthase,NAGS)的活性,这是尿素循环中一个重要的调控酶。正常情况下,NAGS可以帮助生成N-乙酰谷氨酸,进而激活尿素循环,促进氨的代谢。而在缺乏尿素循环酶时,卡谷氨酸的作用可以补充这一缺陷,使尿素循环得以正常运转。

3. 用法用量

卡谷氨酸通常以口服药物的形式给予,剂量需根据患者的具体情况而定,由医生进行个体化调整。一般建议的起始剂量为100 mg/kg每天,分2-4次服用,具体剂量和服用频率应根据患者的年龄、体重以及氨水平等指标进行调整。

4. 副作用与注意事项

尽管卡谷氨酸在治疗高氨血症中效果显著,但在使用过程中仍可能出现一些副作用。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻等消化系统不适,以及头痛、疲劳等轻度神经系统反应。此外,个别患者可能会出现过敏反应或皮肤病变,如出现严重反应应立即停药并就医处理。

在使用卡谷氨酸时,需严格遵循医嘱,定期监测氨水平及其他相关指标,以评估治疗效果和调整用药方案。患者及其家属应充分理解药物的使用方法和可能的不良反应,避免自行调整剂量或停药,以免影响疗效或造成健康风险。

综上所述,卡谷氨酸作为治疗高氨血症的重要药物,能够有效帮助调节体内氨基酸代谢,减少高氨血症的发作,但在使用过程中需谨慎监测和注意副作用,以确保治疗的安全和有效性。

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2024-07-13 16:25:26 更新

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